AGT получила одобрение FDA на испытание генной терапии (терапия — процесс, для снятия или устранения симптомов и проявлений заболевания) ВИЧ (вирус иммунодефицита человека, вызывающий ВИЧ-инфекцию — заболевание, последняя стадия которой известна как синдром приобретённого иммунодефицита СПИД) на людях — uzkinobiz.ru

Компания American Gene Technologies (AGT) получила разрешение FDA начать первую фазу клинических испытаний на людях генной терапии (терапия — процесс, для снятия или устранения симптомов и проявлений заболевания) против ВИЧ (вирус иммунодефицита человека, вызывающий ВИЧ-инфекцию — заболевание, последняя стадия которой известна как синдром приобретённого иммунодефицита СПИД). Речь идёт о терапевтической программке под рабочим заглавием AGT103-T. Она заключается в производстве огромного числа T-клеток, борющихся с ВИЧ (вирус иммунодефицита человека, вызывающий ВИЧ-инфекцию — заболевание, последняя стадия которой известна как синдром приобретённого иммунодефицита СПИД), и их генетическую модификацию — с тем, чтоб они сами не заражались вирусом иммунодефицита.

Исследования первой стадии пройдут на клинических площадках Балтимор-Вашингтонской конурбации, в том числе: в Вашингтонском институте здравоохранения (Washington Health Institute), Мэрилендском институте (University of Maryland), Институте вирусологии человека (Institute of Human Virology) и Джорджтаунском институте (Georgetown University). Ожидается, что набор участников начнётся в сентябре, а до конца года AGT уже сумеет представить 1-ые результаты. В первой фазе будет проверяться сохранность внедрения AGT103-T, также у участников будут проводить замеры главных для исследования биомаркеров и так именуемых суррогатных маркеров — косвенных признаков поражения ВИЧ (вирус иммунодефицита человека, вызывающий ВИЧ-инфекцию — заболевание, последняя стадия которой известна как синдром приобретённого иммунодефицита СПИД) (к ним относятся, к примеру, вирусная перегрузка, количество клеток CD4, прогрессирующая утрата веса).

Разработанное AGT исцеление ориентировано на восстановление повреждённой ВИЧ (вирус иммунодефицита человека, вызывающий ВИЧ-инфекцию — заболевание, последняя стадия которой известна как синдром приобретённого иммунодефицита СПИД) иммунной системы. Поначалу у пациента берут кровь (внутренняя среда организма, образованная жидкой соединительной тканью. Состоит из плазмы и форменных элементов: клеток лейкоцитов и постклеточных структур: эритроцитов и тромбоцитов) и действуют на неё таковым образом, чтоб прирастить в ней число иммунных CD4+ T-клеток, умеющих распознавать Gag-белок ВИЧ (вирус иммунодефицита человека, вызывающий ВИЧ-инфекцию — заболевание, последняя стадия которой известна как синдром приобретённого иммунодефицита СПИД): мононуклеарные клеточки периферической крови (внутренней средой организма человека и животных) стимулируют пептидами — фрагментами вирусного белка, в итоге чего же количество клеток, способных биться с ВИЧ (вирус иммунодефицита человека, вызывающий ВИЧ-инфекцию — заболевание, последняя стадия которой известна как синдром приобретённого иммунодефицита СПИД), возрастает с 0,05% до, приблизительно, 15%. Потом, с помощью лентивирусного вектора, эти клеточки видоизменят таковым образом, чтоб, во-1-х, ингибировать сенсор, с помощью которого ВИЧ (вирус иммунодефицита человека, вызывающий ВИЧ-инфекцию — заболевание, последняя стадия которой известна как синдром приобретённого иммунодефицита СПИД) в клеточку просачивается, и, во-2-х, выключить гены, дозволяющие, в случае если вирус уже просочился в клеточку, употреблять её для высвобождения в организм новейших вирусных частиц. Измененные иммунные клеточки необходимо будет возвратить в организм пациента, где они, будучи сами защищены от вируса, сумеют отлично с ним биться.

Пока исследования проводились лишь на доклинических клеточных моделях, другими словами возвращение продукта в организм пациента не практиковалось. Но эти исследования проявили обнадёживающие результаты: способ работает с различными штаммами ВИЧ (вирус иммунодефицита человека, вызывающий ВИЧ-инфекцию — заболевание, последняя стадия которой известна как синдром приобретённого иммунодефицита СПИД), использующими разные пути для проникания в T-клетку. «‎Я уверен, что AGT103-T станет принципиальным шагом на пути к окончательному исцелению от ВИЧ (вирус иммунодефицита человека, вызывающий ВИЧ-инфекцию — заболевание, последняя стадия которой известна как синдром приобретённого иммунодефицита СПИД)», — заявил основоположник и генеральный директор AGT Джефф Гэлвин (Jeff Galvin).

«Это принципиальная новость, что у нас есть разрешение FDA на пуск фазы 1 и проведение наших первых испытаний на людях. Мы вне себя от радости, что достигнули данной для нас вехи. Это приближает нас к нашей цели — преобразованию жизни с помощью генетических фармацевтических средств», — добавил Дэвид Пауза (David Pauza), основной научный сотрудник AGT.